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domingo, 5 de enero de 2020





Tipo de Edición = In vivo / Germinal 

Dirigido hacia = 3 genes críticos para la fisiología cardíaca, Myh6 , Sav1 y Tbx20

Dirigido por = ARN+proteínas basada en CRISPR / Cas9

Órgano a tratar = Corazón (cardiomiocitos) 

Vía de Administración = Inyección intraperitoneal de vectores de AAV en ratones neonatales y adultos

Resultados a corto, mediano y largo plazo =  Los resultados indican que el efecto de la edición postnatal del gen cardíaco basado en CRISPR / Cas9 usando el serotipo 9 del virus adenoasociado para administrar un solo ARN guía corto depende del objetivo. Demostraron un patrón de mosaico de disrupción génica, que dificulta la aplicación de la tecnología para estudiar la función génica. Se requieren más estudios para ampliar la versatilidad de CRISPR / Cas9 como una herramienta robusta para estudiar nuevas funciones de genes cardíacos in vivo.






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